Terapia optogenética devuelve la vista a personas ciegas por retinosis pigmentaria.

“La retinosis pigmentaria es una de las principales causantes de la ceguera a nivel mundial, según lo establece la Organización Mundial de la Salud (OMS), conjuntamente con el glaucoma, cataratas, degeneración macular asociada a la edad, desprendimiento de retina y retinopatía diabética”

Las seis enfermedades que provocan la ceguera en la mayoría de las personas a nivel mundial, pueden ser detectadas con oportunidad si de manera periódica asistimos a revisión con un especialista en todo lo relacionado con los ojos, ya sea un Oftalmólogo o un Retinólogo, pero no esperar a que tengamos molestias mayores para que nos revisen, una práctica sana sería acudir con el especialista una vez al año.

De las seis enfermedades que se mencionan, en este artículo nos vamos a referir a la retinosis pigmentaria, detallando sus principales características, para enseguida hacer mención al desarrollo científico que puede devolver la vista a las personas que la hayan perdido por esta causa.

¿Qué es la retinosis pigmentaria?

La retinosis pigmentaria es una enfermedad degenerativa y hereditaria que daña la retina. La pérdida de la visión comienza por la visión nocturna y lateral. En la retinosis pigmentaria, los bastones y conos, células que forman parte de la retina implicadas en la visión del color y brillo de la luz, son afectados. La pérdida progresiva y lenta de la visión puede acabar en ceguera, aunque existen casos en los que no la pierden totalmente.  La revisión periódica con el especialista es vital para controlar esta enfermedad, para la que no existe tratamiento curativo.

¿Cuáles son las causas de la retinosis pigmentaria?

La retinosis pigmentaria es una enfermedad genética, lo que significa que se puede transmitir de generación en generación. La velocidad de la pérdida de visión varía de persona a persona, dependiendo del tipo de retinosis que se tenga.

¿Cuáles son los síntomas más frecuentes de la retinosis pigmentaria?

Los síntomas que con más frecuencia se presentan y que obliga a atenderse de inmediato con el especialista correspondiente son:

  1. Pérdida de la visión nocturna.- La ceguera nocturna es cuando uno no puede ver nada en la oscuridad. Su visión puede ser normal durante el día. A medida se va perdiendo la visión nocturna, le cuesta más tiempo ajustarse a la oscuridad. Puede tropezarse con objetos o tener dificultad para conducir al atardecer y en la noche. También puede tener dificultad para ver en el cine o en otros lugares con luz tenue.
  2. Pérdida gradual de la visión periférica (lateral).- Esto se conoce como “visión de túnel.” Puede notar que choca con cosas al moverse. Esto se debe a que no puede ver los objetos debajo suyo y a su alrededor.
  3. Pérdida de la visión central.- Algunas personas también tienen problemas con la visión central. Esto puede complicar hacer tareas finas como leer o enhebrar una aguja.
  4. Problemas con la visión en color.- Algunas personas pueden tener dificultades para ver diferentes colores.

¿Cómo se puede diagnosticar la retinosis pigmentaria?

La retinosis pigmentaria se puede diagnosticar y medir de la siguientes formas:

  1. Pruebas genéticas.- Estas pruebas examinan una muestra de sangre u otros tejidos para evaluar si ciertos genes están asociados con una enfermedad. También pueden ayudar a determinar el curso probable de la enfermedad o su gravedad, precisando si una terapia genética que reemplace el gene defectuoso puede ser benéfica.
  2. Electrorretinografía.- Esta prueba mide la actividad eléctrica en la retina, o qué tan bien responde a la luz. Funciona como un electrocardiograma que mide la actividad y la salud del corazón.
  3. Pruebas de campo visual.- La retinosis igpmentaria puede afectar su visión periférica (lateral). Las pruebas de campo visual ayudan a medir su visión lateral y encontrar cualquier punto ciego que pueda estar desarrollándose.
  4. Tomografía de Coherencia Óptica.- También conocida como TCO, esta prueba de imagen toma imágenes especiales y muy detalladas de su retina. Puede ayudar a diagnosticar retinosis pigmentaria y evaluar cómo está afectando su retina.

¿Se puede tratar la retinosis pigmentaria?

No existe un solo tratamiento para la retinosis pigmentaria porque hay más de 100 genes que la causan. Los científicos están estudiando por qué y cómo se produce la enfermedad en las familias, esperan desarrollar tratamientos basados en esta información.

BIONIC SIGHT anuncia resultados positivos de la terapia optogenética BS01 para retinosis pigmentaria

Bionic Sight anuncia resultados positivos de la terapia Optogenética BS01 para los pacientes con retinosis pigmentaria que recibieron la dosis más alta en el ensayo clínico de Fase 1/2.

Los participantes en el ensayo clínico, con pérdida de visión avanzada causada por la retinosis pigmentaria, fueron capaces de identificar frutas y verduras.

Los 12 pacientes tratados hasta ahora en un ensayo clínico de escalada de dosis de fase 1/2 para la terapia optogenética en desarrollo de Bionic Sight, han demostrado mejoras importantes de la visión. Los que recibieron la dosis más alta de la terapia fueron los que más visión recuperaron. El ensayo, que comenzó en marzo de 2020, está en curso en Ophthalmic Consultants of Long Island.

La terapia BS01 administra proteínas optogenéticas al nervio óptico. Estas proteínas actúan como un convertidor y traducen la luz en señales neuronales que luego se envían al cerebro. A diferencia de otras terapias AAV gen-específicas para la RP, la BS01 se combina con un dispositivo desarrollado por Niremberg que utiliza el código neuronal de la retina.

El dispositivo, que se lleva como unas gafas o lentes, genera el código de visión que se envía al cerebro a través de las células ganglionares y el nervio óptico.

Dos o tres meses después de la inyección de BS01, los pacientes empezaron a informar de sus observaciones y percepciones. Esto se comprobó objetivamente pidiendo a los pacientes que miraran en un dispositivo y distinguieran los estímulos presentes: luz o no luz, movimiento hacia la izquierda o movimiento hacia la derecha. Estos estímulos se aplicaron aleatoriamente y la percepción de los pacientes se registró mediante el uso de botones en una consola.

Los cuatro pacientes que mejor respondieron en el ensayo recuperaron la capacidad de reconocer formas y objetos. En una serie de pruebas de visión, se pidió a los pacientes que identificaran imágenes de formas como corazones, diamantes, tréboles y picas.

En otra prueba, se les pidió que identificaran ocho tipos diferentes de frutas y verduras. El porcentaje de aciertos en el reconocimiento de los objetos osciló entre el 80% y el 100% para los cuatro pacientes que mejor respondieron. Antes del tratamiento, su porcentaje de aciertos era mucho menor, equivalente a adivinar, un 25% de aciertos cuando se les daban cuatro opciones y un 12.5% con ocho opciones.

“Todas las pruebas están grabadas en vídeo, y se puede ver que estos pacientes estaban claramente frustrados cuando realizaban las pruebas al inicio, antes del tratamiento. A menudo decían en voz alta que no podían ver los objetos, y mucho menos reconocerlos”, explica el doctor Bill Seiple, investigador del ensayo Bionic Sight y director científico de Lighthouse Guild.

“Para los cuatro mejores respondedores, esa frustración fue sustituida por emocionadas exclamaciones de ¡plátano! o ¡veo la zanahoria!. Era una alegría verlo”.

Un paciente dijo que vio al técnico que le hacía las pruebas, incluida la forma de su cuerpo y el movimiento de brazos y manos, y exclamó que la persona parecía un superhéroe, “agitando los brazos, saliendo a librar la gran batalla”.

Los cuatro pacientes que mejor respondieron también mostraron una mejora de la agudeza visual medida con la tabla ETDRS (tabla optométrica estándar). Dos pacientes pasaron de no poder ver nada en la tabla optométrica a leer correctamente la segunda línea.

“Un aspecto especialmente emocionante e importante del estudio es que las pruebas perceptivas se corroboraron mediante registros cerebrales no invasivos similares a los electroencefalogramas”, afirma Sheila Nirenberg, doctora y fundadora de Bionic Sight. “Los pacientes que registraron una gran mejoría en las pruebas perceptivas, también registraron un claro aumento de la actividad neuronal en el córtex visual. Así, dos medidas independientes demostraron la eficacia”.

El procedimiento de Bionic Sight consta de dos componentes:

  • Un único tratamiento optogenético que permite la expresión de una proteína sensible a la luz en las células ganglionares de la retina que sobreviven tras la pérdida de fotorreceptores debida a una enfermedad retiniana avanzada como la retinosis ipgmentaria.
  • Un dispositivo, que se lleva como unas gafas, capta la escena que ve una persona y genera un código que permite la visión, que se envía a las células ganglionares sensibles a la luz y luego al cerebro.

A diferencia de otros métodos optogenéticos en desarrollo, que pueden utilizar gafas o anteojos para mejorar la forma y la intensidad de la imagen, el dispositivo Bionic Sight produce impulsos neuronales similares a los producidos por las células ganglionares normales de la retina sana. El Dr. Nirenberg cree que la utilización del código normal de la retina puede mejorar la visión de los pacientes.

Los investigadores del estudio están evaluando el restablecimiento de la visión de los participantes que reciben el tratamiento optogenético con y sin las gafas emisoras de código. Creen que las gafas serán más útiles para los pacientes que se encuentran en la fase más avanzada de la enfermedad y a los que les queda poco circuito retiniano.

Comentario Final.

Afortunadamente los investigadores científicos continúan obsesionados en lograr que las personas ciegas, independientemente de la enfermedad que la provocó, puedan recuperar un determinado porcentaje de la visión.

Para las personas que actualmente viven en el mundo de la obscuridad permanente, cualquier posibilidad de recuperar aunque sea muy poco de visión, es algo que los entusiasma, ya que sin ver nada hay quienes han logrado grandes cosas, con un poco de visión, el mundo les quedaría pequeño.

Artículo escrito por  José Antonio Anguiano Cortés, que se publica en el blog HIT – Hagamos de la Inclusión un Todo bajo la responsabilidad del autor.

2 comentarios sobre “Terapia optogenética devuelve la vista a personas ciegas por retinosis pigmentaria.

  1. Muy completo e interesante el artículo. La aplicación de esta terapia, sería muy útil para las personas que viven con esta enfermedad.

    1. Hola Celina, gracias por darte el tiempo de leer nuestros artículos y más aún de darnos a conocer un comentario, ojalá y muy pronto esta terapia logre aplicarse a nivel mundial beneficiando a las personas ciegas con la retinosis pigmentaria. Si bien es cierto no se recupera al 100 por ciento la vista, la recuperación que se logre es un gran avance. Saludos afectuosos

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